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利用基因工程使猪器官在人类中进行可行的移植

导读 有时,尤里卡时刻激发了创新的突破 ; 其他时候,它急于解决困扰社会的危机 - 以及你所爱的人。联合治疗公司(United Therapeutics)的首
2019-07-09 17:16:38

有时,尤里卡时刻激发了创新的突破 ; 其他时候,它急于解决困扰社会的危机 - 以及你所爱的人。联合治疗公司(United Therapeutics)的首席执行官马丁·罗斯布拉特(Martine Rothblatt)就是这种情况,该公司是一家成立于1996年的马里兰州公司,曾任GeoStar首席执行官,也是SiriusXM Radio的创始人。

多年来,罗斯布拉特发明了一种药物来治疗一种罕见致命的肺病,这种药物袭击了她最小的女儿,后来在药物开发领域成为文艺复兴时期的人物。现在,她对种植可用于人类的可移植猪器官产生了浓厚的兴趣 - 特别是那些需要肺部移植的人。她设想的世界:器官制造业,器官可以像备件一样被抓住以挽救生命。

United Therapeutics公司为其器官工作创建了一个名为Lung Biotechnology Public Benefit Corp.的子公司。它参与器官输送,肺再生以促进移植的肺器官供应,以及异种移植(跨物种移植)。

该公司的努力可能听起来具有未来性,但它正处于器官需求增长的关键时期,基因编辑技术的进步可以使跨物种移植成为可能。根据美国器官共享网络的数据,美国器官移植名单上有114,000名患病病人,但每年约有8,000人死亡,等待他们需要的器官。

通过肺部生物技术,它已达成协议,在年底前在佛罗里达州杰克逊维尔的梅奥诊所开设肺部修复设施。该设施将使用离体肺灌注机在移植前评估和治疗供体肺。对于肺病患者来说,它将改变游戏规则。

但器官短缺只是罗斯布拉特试图解决的最新医学谜。她因在2002年获得美国食品和药物管理局批准用于开发药物Remodulin的分子而破解了一种名为肺动脉高压(PAH)的罕见肺部疾病的代码而闻名。重新调节症状可减缓症状恶化,安全有效在孩子们 今天,成千上万的患者使用该药。

这项努力需要数年时间,但这是罗斯布拉特为挽救女儿的生命所捍卫的追求。PAH是肺部高血压的一种形式,随着时间的推移会阻塞从肺部到心脏的动脉。

它是在罗斯布拉特在女儿诊断后联系制药公司时发现的,并且发现罕见疾病的药物开发充其量只是微不足道。她回忆说:“大型制药公司不愿意花费10亿美元用于研发一种能够帮助美国约2000人的小病人的研发药物。”

“一旦我理解了游戏的内容,我就知道我必须自己找到解决方案,”她回忆道,并指出她的热情和兴趣从来不是生物学和生物科学,而是物理学和空间技术。

“要想通过这样的努力取得成功,你必须感到你的项目或你的发明的成功比你自己的生活更重要,”罗斯布拉特说。

对医学中断以及其他领域的热情决定了跨性别CEO和企业家。她对逆境或反对者并不陌生,他们认为她的追求是无法实现的。“我认为我的评论家首先用达尔文的选择意识看着我,虽然我的技术就像突变技术一样。”

如今,她公司的里程碑不言而喻。正如她告诉吉恩克莱默,CNBC的“疯狂金钱”的主持人:“ [联合治疗学]自豪于与众不同,企业的口号是确定制药公司不去的冷漠走廊,并像地狱一样奔跑走下那些走廊。”

在这样做的同时,罗斯布拉特的女儿已经成长为一个健康的成年人。

但United Therapeutics对许多生物技术和制药公司面临的问题并未免疫,包括仿制药竞争的威胁和与高品牌价格相关的麻烦。该公司一直是诺华公司旗下山德士的诉讼对象,声称它不公平地挫败了仿制药竞争。目前,Remodulin是Medicare承保的最昂贵的药物之一,每年平均花费144,000美元。

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